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FDA批准了使患有虚弱和毁容性罕见疾病的儿童的首个疗法

2022-04-28 来源:宿州农业机械网

FDA批准了使患有虚弱和毁容性罕见疾病的儿童的首个疗法

美国食品和药物管理局批准Koselugo(司美替尼)儿科患者,2岁及以上的治疗,神经纤维瘤病1型(NF1)神经系统的遗传疾病,导致肿瘤在神经上生长。Koselugo是FDA批准的首个药物,用于治疗这种衰弱,进行性且经常毁容性的罕见疾病,这种罕见疾病通常始于生命的早期。

“在COVID-19大流行期间,每个人的日常生活都受到了干扰,在这个关键时刻,我们希望患者知道FDA仍然致力于使患有罕见肿瘤和危及生命的疾病及其独特需求的患者成为重中之重中国机械网okmao.com。我们继续加快针对这些患者的产品开发。” FDA肿瘤学卓越中心主任,FDA药物评估和研究中心肿瘤病学办公室代理主任Richard Pazdur医师表示。

Koselugo专门用于患有症状性,无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的患者,这些疾病是涉及神经鞘层(神经纤维周围的涂层)的肿瘤,可以在身体的任何地方生长,包括面部,四肢,脊柱周围和深处它们可能会影响器官。Koselugo是一种激酶抑制剂,这意味着它通过阻断关键酶发挥作用,从而有助于阻止肿瘤细胞的生长。

NF1是一种罕见的进行性疾病,由特定基因的突变或缺陷引起。通常在儿童早期就诊断出NF1,估计每3,000名婴儿中就有NF1出现。它的特征是皮肤颜色(色素沉着)变化,神经系统和骨骼损伤以及一生中良性和恶性肿瘤发展的风险。NF1出生的患者中有30%至50%会形成一种或多种PN。

Pazdur指出:“我们致力于法规的灵活性,并为行业提供广泛的指导,以推动满足未满足的医疗需求的药物向前发展。Koselugo代表了这一承诺。” “儿童患者现在第一次有了FDA批准的药物来治疗丛状神经纤维瘤,这是一种与NF1相关的罕见肿瘤。”

FDA批准了Koselugo,这是由美国国家癌症研究所对患有NF1和无法操作的PN(定义为无法完全移除而不会给患者带来高发病风险的PN)的儿科患者进行的一项临床试验。疗效结果来自50名接受推荐剂量并常规评估了肿瘤大小和与肿瘤相关的发病率变化的患者。患者接受Koselugo 25 mg / m 2每天两次口服,直到疾病进展或出现不良反应为止。该临床试验测量了总体缓解率(ORR),定义为完全缓解的患者和PN体积减少20%以上且在随后的MRI中3-6个月内确认的患者百分比。ORR为66%,所有患者都有部分缓解,这意味着没有患者完全消失。在这些患者中,有82%的反应持续了12个月或更长时间。

在Koselugo治疗期间,患者的其他临床结局包括PN相关的外观改变,症状和功能障碍。尽管针对每种与PN相关的发病率(如毁容,疼痛,力量和活动性问题,气道受压,视力障碍和膀胱或肠道功能障碍)评估的患者样本量较小,但PN-似乎有改善的趋势相关症状或治疗过程中的功能缺陷。

服用Koselugo的患者常见的副作用是呕吐,皮疹,腹痛,腹泻,恶心,皮肤干燥,疲劳,肌肉骨骼疼痛(体内疼痛影响骨骼,肌肉,韧带,肌腱和神经),发烧,痤疮样皮疹(痤疮) ,口腔炎(口腔和嘴唇发炎),头痛,甲沟炎(趾甲或指甲周围的皮肤感染)和瘙痒(瘙痒)。

Koselugo还可能引起严重的副作用,包括心力衰竭(表现为射血分数降低,或者当心脏左心室的肌肉不能正常抽动时)以及包括视网膜在内的眼毒性(对眼睛的急性和慢性损伤)静脉阻塞,视网膜色素上皮脱离和视力受损。在开始使用Koselugo之前和治疗期间应定期对患者进行心脏和眼科评估。Koselugo还可能导致肌酸酐磷酸激酶(CPK)升高。CPK是在心脏,大脑和骨骼肌中发现的一种酶。当肌肉组织受损时,CPK会渗入人的血液。接受Koselugo的患者的CPK升高应促使评估横纹肌溶解(由于直接或间接的肌肉损伤而引起的骨骼肌分解)。根据不良反应的严重程度,应停用Koselugo,降低剂量或永久中止剂量。此外,Koselugo含有维生素E,如果患者每天摄入的维生素E超过建议的或安全的限值,则出血的风险就会增加。

根据动物研究的结果,对孕妇服用时,Koselugo可能会对新生婴儿造成伤害。FDA建议医疗保健专业人员告知育龄女性和具有生殖潜能的女性伴侣,在用Koselugo治疗期间以及最后一次用药后的一周内使用有效的避孕方法。

FDA授予该申请“ 优先审查 和突破性疗法” 称号。Koselugo还获得了“ 孤儿药”称号,以鼓励和鼓励开发用于罕见病的药物,还获得了“罕见儿科疾病”称号用于治疗小儿NF1。该应用程序被授予罕见儿科疾病优先审查凭证。

FDA批准Koselugo授予AstraZeneca Pharmaceuticals LP。

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